1.     Tế bào gốc máu cuống rốn là gì?

Tế bào gốc máu cuống rốn (hay tế bào gốc máu dây rốn) là các tế bào gốc tạo máu/ HSCs được thu nhận từ dây rốn ngay sau khi sinh, có khả năng biệt hóa thành các tế bào máu khác nhau. Đặc biệt là khả năng biệt hóa thành bạch cầu vì đây là thành phần chính của hệ miễn dịch bảo vệ cơ thể. HSCs trong máu cuống rốn đã được sử dụng làm liệu pháp điều trị tiêu chuẩn cho 85 bệnh và tình trạng, tập trung vào các rối loạn về máu và di truyền, như: Thiếu máu bất sản, Beta Thalassemia thể nặng, các bệnh bạch cầu,…

Tuy nhiên, các thử nghiệm lâm sàng vẫn đang tiếp tục được thực hiện và tập trung vào một loạt các bệnh lý khác, đem lại những kết quả khả quan và mở ra nhiều cơ hội cho người bệnh.

Thử nghiệm lâm sàng là các nghiên cứu y học được thực hiện trên con người nhằm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của phương pháp điều trị. Đây là giai đoạn sau quá trình nghiên cứu sâu rộng được thực hiện trong phòng thí nghiệm.

2.     Tế bào gốc máu cuống rốn và bệnh bại não

Bại não (Cerebral palsy- CP) là “một nhóm các rối loạn vĩnh viễn về phát triển vận động và tư thế, gây ra các giới hạn về hoạt động và phát triển do những tổn thương không tiến triển ở não bộ của trẻ”.

 Mặc dù chưa có cách chữa trị triệt để, một thử nghiệm lâm sàng tiên phong sử dụng liệu pháp tế bào gốc cho trẻ bại não đã được thực hiện bởi tiến sĩ Joanne Kurtberg tại Đại học Duke [1]. Kết quả thử nghiệm pha II có đối chứng với giả dược trên 63 trẻ em mắc bệnh bại não ở các mức độ khác nhau, quan sát thấy những trẻ được tiêm ít nhất 25 triệu tế bào gốc máu cuống rốn/ kg trọng lượng đã cải thiện chức năng vận động một năm sau đó. Những cải thiện này cao hơn so với nhóm trẻ ở độ tuổi và tình trạng bệnh tương tự đã nhận liều thấp hơn hoặc dùng giả dược.

Các nghiên cứu ở Hàn Quốc cũng ghi nhận sự điều trị thành công cho trẻ bại não từ 1 đến 6 tuổi bằng tế bào gốc máu dây rốn tự thân. Kết quả cho thấy những cải thiện đáng kể trong chức năng vận động, phát triển trí tuệ và nhận thức. Các nhà nghiên cứu cũng tin rằng máu cuống rốn có thể ảnh hưởng đến sự hình thành các kết nối thần kinh mới ở một số trẻ mắc bệnh [2].

3. Tế bào gốc máu cuống rốn và rối loạn phổ tự kỷ

Tự kỷ (Autism) hay rối loạn phổ tự kỷ (ASD) là một rối loạn phát triển ảnh hưởng suốt đời đến khả năng xã hội, giao tiếp và có thể gây ra một số hành vi. Dù có nhiều mức độ khác nhau, nhìn chung, một trẻ tự kỷ có các đặc điểm: khó tương tác xã hội, giao tiếp, các kiểu hành vi lặp đi lặp lại hoặc hạn chế.

Để giúp đỡ những người mắc chứng tự kỷ và gia đình họ, các nhà khoa học đã bắt đầu các thử nghiệm lâm sàng mới nhất sử dụng liệu pháp tế bào gốc. Thử nghiệm của Đại học Duke vào tháng 4 năm 2017 nghiên cứu xem truyền máu cuống rốn có thể cải thiện các triệu chứng của rối loạn phổ tự kỷ ở trẻ nhỏ hay không [3] [4]. Sau các thử nghiệm Giai đoạn I và Giai đoạn II, kết quả đã được công bố trên Tạp chí Nhi khoa (Journal of Pediatrics) vào tháng 6 năm 2020 cho thấy: giai đoạn I, khoảng 70% trong số 25 trẻ tự kỷ (từ 2-6 tuổi) tham gia đã cải thiện một hoặc nhiều triệu chứng chính của bệnh tự kỷ.

Nghiên cứu giai đoạn II cho 60 bệnh nhân dùng máu dây rốn tự thân, 60 dùng máu dây rốn đồng loài và 60 dùng giả dược. Kết quả:

Biểu đồ thể hiện sự cải thiện điểm số trung bình theo bảng điểm khả năng xã hội và giao tiếp cho ba nhóm điều trị, đối với nhóm trẻ (4-7 tuổi) không nói được có IQ> 70 (Nguồn: https://parentsguidecordblood.org)

● Trong suốt nghiên cứu, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được quan sát thấy.

● Trong nhóm máu cuống rốn, những cải thiện đáng kể được nhận thấy ở trẻ em từ 4-7 tuổi không nói được với IQ cao hơn 70.

● Có sự cải thiện đáng kể giữa nhóm nhận máu cuống rốn so với nhóm dùng giả dược, nhưng không thấy sự khác biệt giữa nhóm nhận máu cuống rốn tự thân so với đồng loài.

● Những cải thiện đã được nhìn thấy trong giao tiếp, theo dõi mắt và quét não EEG của trẻ.

Một thử nghiệm khác do Tiến sĩ Chez – Giám đốc khoa Thần kinh Nhi tại trung tâm y tế Sutter thực hiện, cũng cho thấy tác dụng của tế bào gốc dây rốn “Tế bào gốc dây rốn có thể cung cấp cách sửa chữa hệ thống miễn dịch của những bệnh nhân này, đồng thời cũng cải thiện khả năng ngôn ngữ và một số hành vi ở trẻ tự kỷ”.

4. Lợi ích của lưu trữ tế bào gốc máu cuống rốn

Bên cạnh các kết quả khả quan từ các thử nghiệm lâm sàng với bệnh bại não và tự kỷ, tế bào gốc máu cuống rốn hiện còn được các nhà khoa học nghiên cứu để điều trị nhiều mặt bệnh khác như: Rối loạn tự miễn, bệnh tim mạch, AIDS & HIV… Hàng nghìn những thử nghiệm lâm sàng sử dụng tế bào gốc máu dây rốn cho thấy sự quan tâm của các nhà khoa học và đem tới nhiều hy vọng cho những người bệnh. Tuy nhiên người bệnh cần có nguồn tế bào gốc có khả năng tương thích cao để có thể sử dụng liệu pháp tế bào gốc. Do đó, nhiều bậc cha mẹ đã nhận ra lưu trữ tế bào gốc là cách độc đáo để con cái họ được tiếp cận với các liệu pháp sử dụng tế bào gốc tiên tiến nhất trong tương lai.

Đặc biệt, lưu trữ tế bào gốc máu và mô dây rốn mang tới tiềm năng ứng dụng lớn, thu thập an toàn, không xâm lấn nhưng cơ hội chỉ có một lần trong đời. Điều đó đòi hỏi các bậc cha mẹ cần sáng suốt lựa chọn ngân hàng lưu trữ tế bào gốc phù hợp, uy tín. Tại Việt Nam, VNBiobank sẵn sàng đồng hành cùng các bậc cha mẹ khi cung cấp dịch vụ lưu trữ tế bào gốc máu cuống rốn (tế bào gốc máu dây rốn), mô dây rốn, tế bào gốc tủy răng của Future Health Biobank. Future Health Biobank là ngân hàng lưu trữ sinh học có công nghệ hiện đại và năng lực lưu trữ hàng đầu thế giới. Ngân hàng hiện tại đang lưu trữ hơn 200.000 mẫu tế bào, và đã giải phóng miễn phí 118 mẫu phục vụ nhu cầu điều trị của khách hàng trên khắp thế giới.

Hãy gọi Hotline 0899 465 699 hoặc gửi yêu cầu cho chúng tôi tại đây để biết thêm chi tiết.

Bài viết tham khảo

[1] A Study of UCB and MSCs in Children With CP: ACCeNT-CP (ACCeNT-CP) [2] Effect of Autologous Cord Blood Infusion on Motor Function

[3] Kết quả được công bố từ nghiên cứu về bệnh tự kỷ của Đại học Duke

[4] Results from the Duke ACT Study of Cord Blood for Autism: Highlights for Parents 5. Stem cell therapy and cerebral palsy 6. Clinical Trial Cord Blood Stem Cells